生物技术
This week's PharmaVoice newsletter highlights Gilead's latest FDA-approved HIV combination pill, a sharp decline in cell therapy licensing deals, the FDA's planned public hearing on psychedelics, and Eli Lilly's $2.8 billion acquisition of AtaiBeckley.
美国麻疹疫情升至30年高点，但治疗药物研发管线仍不丰富。Invivyd等少数企业正推进抗体候选药物，GSK则将四联疫苗推入III期临床。政治化与公众信任下降加剧了防控难度，而MMR疫苗拆分行政令的合规成本与时间或令企业望而却步。
自体CAR-T疗法（如Carvykti）的快速增长背后，隐藏着一个根本性挑战：每一剂治疗都对应一位患者，增长意味着必须不断复制个体化制造流程，而非扩大单批产量。传奇生物与强生在新泽西州Raritan等地的产能扩张、99%的制造成功率及29天的中位周转时间，凸显了规模化中保持可靠性的难度。行业专家指出，自动化、封闭式加工及早期工艺设计至关重要，而体内CAR-T等新一代技术可能简化这一链条。
社交焦虑症药物研发长期面临困境，近期两项III期研究失败更令领域承压。礼来斥资约28亿美元收购AtaiBeckley，其候选药物EMP-01在IIa期试验中展现积极信号。专家认为，失败研究不等于失败药物，而迷幻药类化合物的显著效应规模或为突破提供新思路。
免疫学领域因长期用药需求和适应症扩展潜力，持续吸引大型药企的并购兴趣。本文分析了三家在炎症性肠病、银屑病关节炎等方向拥有差异化管线的公司：Spyre Therapeutics（TL1A和α4β7靶向抗体）、Abivax（口服microRNA-124调节剂obefazimod）和MoonLake Immunotherapeutics（纳米抗体sonelokimab），并引用Evaluate报告及Kearney合伙人Betty Pio的观点，探讨其成为收购标的的可能性。
Moderna与默沙东宣布个体化mRNA癌症疫苗intismeran autogene联合Keytruda在III期黑色素瘤研究中达到双主要终点；Ultragenyx首个基因疗法Genglycos获FDA加速批准，用于8岁及以上糖原贮积病Ia型患者。
Moderna的mFlusiva已获得FDA批准，适用于50岁及以上成人，成为美国首个mRNA流感疫苗。尽管三期临床试验显示其效力比标准流感疫苗高出26.6%，但公司仍面临重大的市场和监管挑战，包括毒株选择时机和错过合同签订周期。
BioNTech，曾因新冠疫苗而家喻户晓，如今正回归其肿瘤学本源。随着Comirnaty销售额骤降及2026年上半年净亏损15.6亿美元，公司已任命Guido Oelkers为新任CEO，自2027年2月1日起生效。Oelkers自2017年以来将Sobi的收入翻了四倍，他将利用192亿美元的现金储备，监督BioNTech癌症管线向可持续业务的转型。公司面临诸多挑战，包括对mRNA技术的政治攻击、计划裁员多达1860个岗位，以及联合创始人Ugur Sahin和Özlem Türeci将于2026年底离职。