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At the American Society for Hematology (ASH) meeting in San Diego, Regeneron presented two significant trial results: a combination therapy (pozelimab and cemdisiran) outperformed Alexion's Ultomiris in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH), and its bispecific antibody Ordspono achieved complete responses in all 12 evaluable first-line follicular lymphoma patients. Dr. L. Andres Sirulnik, senior vice president of translational and clinical sciences in hematology, discusses the science-driven approach behind these advances.
随着癌症精准医疗的推进，药物开发流程日益复杂。日本药企安斯泰来近期凭借其首创胃癌药物Vyloy获批上市，领先阿斯利康、Moderna和传奇生物等知名同行。该公司首席医疗官田口忠明博士在接受采访时，阐述了安斯泰来如何协调研发团队与诊断制造商之间的合作，同时应对艰难的生产制造环境，将这款首创药物推向市场。
Stoke Therapeutics凭借其独特的RNA上调平台，在Dravet综合征治疗领域取得进展。zorevunersen在中期研究取得积极结果后，即将进入III期试验。公司同时与Acadia合作开发早期候选药物，并提前布局商业化生产与患者可及性。
Martin Shkreli被捕后，其创立的图灵制药陷入崩溃边缘。作为公司最大股东之一，Ron Tilles被迫出任CEO，在银行断联、供应商撤资、全球舆论声讨的困境中艰难维持运营。他近日接受专访，回顾了那段“噩梦”般的经历，以及他如何从药价争议的漩涡中抽身，如今在罕见病领域开启新篇章。
Sernova公司CEO Jonathan Rigby，一名1型糖尿病患者，正致力于开发全球首个功能性治愈疗法。其Cell Pouch System在1/2期试验中帮助7名患者实现胰岛素独立，并持续四年以上。
阿斯利康呼吸领域近期取得关键进展：Fasenra在EGPA适应症获批并头对头击败GSK的Nucala，证明了其针对嗜酸性粒细胞的强大效力。尽管该药2018年在COPD后期试验中受挫，公司现正通过更严格的嗜酸性粒细胞计数筛选患者，重新开展III期试验，并联合安进推进Tezspire，目标直指2026年COPD获批。
H5N1禽流感在美国奶牛中持续传播，已致16人感染，密苏里州出现疑似人际传播病例。流行病学家Katelyn Jetelina接受专访，批评美国应对迟缓、机构协调不足，并讨论疫苗储备与未来风险。
2024年PharmaVoice 100榜单聚焦制药行业变革中的关键人物，涵盖GLP-1药物、基因编辑、CAR-T疗法、AI应用等热点领域。榜单分为十个类别，致敬那些不仅适应变化，更主动开辟新路径的行业先锋。
加州生命科学产业在2023年支撑了124万个工作岗位，贡献超1280亿美元劳动收入及4140亿美元经济产出。Biocom California总裁Joe Panetta在卸任前接受专访，剖析该州在细胞与基因治疗、数字技术融合等领域的领先优势，同时指出高昂成本与监管负担等短板，并展望洛杉矶等新兴集群的潜力。
癌症研究所（CRI）新任CEO Alicia Zhou上任不到一个月，即提出以硅谷思维重塑非营利科研资助模式。她主张从资助具体项目转向投资科学家个人，并推动跨领域数据整合，以破解癌症研究碎片化难题。本文为“First 90 Days”系列访谈，探讨她的愿景与实施路径。