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红夹克奖得主Helen Sabzevari:免疫疗法先驱的坚守与突破

Helen Sabzevari在20世纪80、90年代攻读博士时,便立志利用免疫系统对抗癌症,彼时质疑声四起。如今,作为临床阶段生物技术公司Precigen的首席执行官,她正带领团队以UltraCAR-T非病毒平台将自体T细胞制备压缩至24小时内,并推进多款基因疗法管线。本文回顾她从伊朗到纽约、从NIH到产业界的历程,以及她对“不落下任何患者”的执着。

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红夹克奖得主肯·盖茨:临床试验志愿者的坚定守护者

2002年《时代》杂志封面将临床试验志愿者描绘为“实验豚鼠”,这一争议性画面促使肯·盖茨于次年创办CISCRP,致力于患者教育与临床试验连接。二十年后,作为塔夫茨药物开发研究中心执行主任,盖茨已成为该领域公认的领导者。本文中,他分享了临床试验设计演变、行业效率挑战及对患者参与运动的热忱。

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红夹克奖得主Adele Gulfo:商业化成功的关键在于倾听科学

在重磅药物上市屡获成功的Adele Gulfo看来,商业化并非单纯依赖销售团队或广告投入。她强调,理解产品价值、聚焦科学证据,并将患者置于决策核心,才是制胜关键。本文回顾了她从立普妥到Crestor的商业化历程,并探讨其在住友制药美国公司推动数据驱动商业化的新实践。

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癫痫倡导者、演员Greg Grunberg:让世界“开口谈论”癫痫

演员Greg Grunberg因其27岁儿子Jake患有癫痫,长期投身于患者倡导工作。他与Jazz Pharmaceuticals合作推出“Talk About It”及《The Care Giver》系列视频,旨在消除癫痫污名、连接照护者社群。Grunberg强调,患者体验应成为药企研发的核心考量,并呼吁更多人加入对话。

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缩小儿科创新差距:Day One Biopharmaceuticals 的差异化开发路径

Day One Biopharmaceuticals 是一家临床阶段生物技术公司,专注于为所有年龄段的患者开发靶向癌症疗法。其核心策略是在成人试验早期同步启动儿童和青少年临床试验,而非等待成人药物获批后再拓展儿科适应症。公司已向 FDA 提交 tovorafenib 治疗复发或进展性儿科低级别胶质瘤的滚动新药申请,预计 11 月中旬获受理决定。CEO Jeremy Bender 强调,通过“正确的项目、正确的患者群体、正确的生物学”原则,公司有望更快、更高效地开发新药,并改善儿童患者的生活质量。

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FDA拒绝三年后,DBV为花生过敏贴片找到新路径

DBV Technologies的首席医疗官Pharis Mohideen表示,在FDA于2020年发出完整回复函后,公司通过重新设计贴片并聚焦更年轻患者群体,现已看到明确的获批路径。针对1-3岁患者的III期试验结果发表于《新英格兰医学杂志》,而4-7岁患者的新试验预计2025年年中公布主要数据。

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2023年度PharmaVoice百强人物榜单发布

2023年PharmaVoice百强榜单正式发布,表彰那些在医药行业关键领域——包括前沿科学、创业精神、管理智慧及患者临床结局改善——中发挥核心作用的杰出领袖。榜单显示,随着疫情动荡期消退,行业正重新聚焦基础支柱,同时也在构建新兴支柱。入选者不仅完成本职工作,更在突破性科学、医疗可及性、DEI(多元、公平、包容)及下一代领导力培养方面超越常规。然而,行业仍面临早期科学投资放缓、药品定价争议及健康差距等挑战。编辑说明指出,2025年起该榜单将停办,改为全年系列专题持续报道杰出领袖。

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