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Regenxbio与艾伯维联合开发的基因疗法ABBV-RGX-314，旨在通过一次性治疗解决湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）和糖尿病视网膜病变。最新公布的1/2a期研究显示，多数患者视力在两年后改善或稳定。该疗法若获批，可能颠覆现有抗VEGF药物市场，后者年销售额已超百亿美元。
制药行业并购活动持续升温，技术整合成为关键环节。eClinical Solutions CEO Raj Indupuri 指出，数据是并购中最有价值的资产，而行业碎片化正推动技术领域的整合。本文探讨了并购趋势、技术挑战及监管环境变化。
Verastem Oncology 计划在 2025 年下半年之前向 FDA 提交 avutometinib 与 defactinib 联合疗法在低级别浆液性卵巢癌中的加速批准申请。新任 CEO Daniel Paterson 阐述了公司从研发向商业化过渡的准备、与 Amgen 和 Mirati 的合作，以及 RAS 通路疗法的广阔前景。
尽管女性在制药和生物技术领导岗位的价值已获广泛认可，行业内的性别领导力差距依然存在。EMD Serono北美医学事务高级副总裁Lori Lebson强调，多元化不会自然发生，必须有明确目标。她介绍了公司在女性领导力方面的举措，并指出行业在融资、导师网络和育儿支持等方面的不足。
Armon Sharei曾以为不会再创办生物技术公司。在经历SQZ Biotechnologies从辉煌到清算的完整周期后，他带着新的思考创立了Portal Biotechnologies，转向提供细胞递送工具而非开发药物。本文为BioPharma Dive对Sharei的专访，探讨其从失败中汲取的经验与对行业风险的重新认知。
勃林格殷格翰新设“患者卓越”部门，由药剂师出身的Deborah Reardon领导，整合患者倡导、支持与教育团队，重塑患者全程体验。
Debra Weiss在Shire任职期间被说服转岗GMP，由此领悟领导力真谛。如今作为盖茨医学研究所（Gates MRI）COO，她将这一理念应用于结核病疫苗等全球健康项目，并强调运营团队对科学执行的关键作用。
蛋白质组学通过分析人体内80,000至400,000种蛋白质，为药物研发提供关键洞见。哈佛大学Wyss研究所首席科学家Bogdan Budnik强调，单细胞蛋白质组学能精确识别疾病影响的细胞，助力癌症、糖尿病和神经退行性疾病的新药开发。尽管技术复杂，自动化与机器人正推动该领域走向实际应用。
葛兰素史克（GSK）的 Shingrix 疫苗在预防带状疱疹方面高度有效，但副作用明显。Curevo Vaccine 正开发一款名为 amezosvatein 的疫苗，在 2 期试验中展现出与 Shingrix 相当的免疫应答率，同时不良反应更少，有望打破当前市场垄断。
拜登政府正考虑动用《拜杜法案》下的联邦“介入权”，以“价格不合理”为由夺取由纳税人资助研发的药品专利。美国前专利商标局局长安德烈·扬库在接受采访时直言，该提案无助于降低药价，反而会“毁灭性”打击大学及联邦实验室的创新，并迫使产业资本远离相关成果转化。