最新消息
Amylyx Pharmaceuticals在撤回ALS药物Relyvrio数月后，通过破产拍卖以3500万美元收购GLP-1受体拮抗剂avexitide，计划2025年第一季度启动III期试验。联合CEO Josh Cohen和Justin Klee在采访中反思Relyvrio失败教训，强调生物标志物应用，并看好avexitide在减肥手术后低血糖和先天性高胰岛素血症中的潜力。
百济神州正以新一代BTK抑制剂 Brukinsa 向血液肿瘤领域的成熟重磅药物发起挑战，并同步推进BCL2抑制剂 sonrotoclax 及BTK降解剂等新机制管线。公司血液肿瘤首席医学官 Mehrdad Mobasher 阐述了其以研究驱动、跨管线协同的差异化策略。
Moderna的COVID-流感联合疫苗在后期研究中显示出积极疗效，公司希望借此改善成人疫苗接种率，并计划于2025年秋季推出。
Omega Therapeutics新任首席业务官Kaan Certel表示，在完成与诺和诺德的减重药物合作后，公司正积极寻求新的合作伙伴。Certel强调，大型药企对平台的兴趣验证了其技术路线，而行业内的管线重新排序为小型生物技术公司创造了机遇。
药物上市正面临专利悬崖、监管审查和投资环境收紧等多重挑战。Eversana CEO Jim Lang 表示，行业正进入一个可识别的周期，大型药企开始将商业化全流程的关注点放在 CFO 和采购层面。他警告称，近三分之二的药物上市未能达到预期，而提前两到三年启动准备工作能显著提高成功率。
第一三共正迎来其百年历史上“最激动人心的时刻”。凭借与阿斯利康合作的明星ADC药物Enhertu，公司已确立在抗体偶联药物领域的领先地位，并计划通过多项新药审批与合作，提前实现跻身全球前十肿瘤药企的目标。
在健康不平等持续存在的背景下，阿斯利康正通过AI合作与筛查项目，尝试解决癌症诊疗中的“邮编彩票”问题。其美国肿瘤学负责人Mohit Manrao指出，创新速度已超过公平普及，而AI有望通过数据揭示差距、改善筛查与可及性。但他也强调，必须警惕算法偏见，并通过多元化生物样本与社区合作确保AI的公平性。
在赢得首个 CRISPR 基因编辑疗法批准数月后，Vertex Pharmaceuticals 正迎来非阿片类镇痛药 suzetrigine 的 FDA 审评关键节点。该公司首席科学官 David Altshuler 指出，对具有人类因果生物学证据的靶点的“靶向信念”，以及超过 70% 运营费用投入研发的高强度策略，是公司实现“连环创新”的基石。从 2012 年押注囊性纤维化，到如今布局疼痛、肾脏疾病与糖尿病，Vertex 正试图证明其模式可复制。
Michelle Werner现任Flagship Pioneering CEO合伙人及Alltrna首席执行官，此前曾在百时美施贵宝、阿斯利康和诺华任职。她正领导Alltrna推进tRNA疗法，该平台有望治疗数千种疾病，但尚未进入临床阶段。Werner结合个人罕见病经历与药企经验，推动公司发展。
神经科学正经历从症状抑制到根本治疗的范式转变。Ovid Therapeutics CEO Jeremy Levin博士指出，小分子靶向、AI辅助药物设计、高分辨率MRI及功能性EEG等技术进步，使“治愈脑疾病”成为可能。公司核心候选药物soticlestat处于III期临床，有望成为重磅炸弹。Levin强调，行业需从失败中学习，并关注炎症机制在多种神经疾病中的核心作用。